S-101，重新激活患者体内“沉睡”的胎儿血红蛋白基因，代偿有缺陷的成人血红蛋白。 临床试验中，5名输血依赖患者接受单次编辑后的造血干细胞输注，平均16天摆脱输血依赖，总血红蛋白恢复正常水平。中位随访23个月未发生严重不良反应，首例患者已脱离输血超过28个月。
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编辑”技术。广西医科大学第一附属医院血液内科主任医师赖永榕说：“传统基因编辑好比‘拆掉整面墙换砖头’，碱基编辑则是‘直接修改墙上的错别字’，不破坏DNA结构，更安全。”团队使用自主研发的变形式碱基编辑器(tBE)开发的药物CS-101，重新激活患者体内“沉睡”的胎儿血红蛋白基因，代偿有缺陷的成人血红蛋白。 &nb
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